Eine der größten Herausforderungen bei der Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten besteht darin, dass wir zwar im Allgemeinen eine sehr gute Beschreibung der Gesundheitsprobleme haben, mit denen die Patienten konfrontiert sind, es jedoch oft nur sehr begrenzte Informationen darüber gibt, warum die Patienten mit diesen Problemen konfrontiert sind. Bei der Diamond-Blackfan-Anämie ist der hervorstechendeContinue reading “DBA Experiment – Ziele, Komplikationen und erste Fortschritte”